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台湾首例 台大医院CAR-T疗法治愈10岁血癌女孩

2022-07-14 15:12:33 来源:
摘要;台大医院血液肿瘤科主治医师周献堂表示,台湾每年大约有500个孩子罹癌,亭亭的「坏细胞」有比较特别的基因突变,属于较难完全治愈的型别,必须采取最高风险的化疗方案。台大医院综合诊疗部细胞治疗科主任姚明表示,复发后如果没有做细胞治疗或骨髓移植等积极治疗,只能做症状治疗的话,通常生命就只剩几个月,但在台湾能够负担得起「细胞治疗」的人不多,CD19CAR-T细胞治疗就要1000多万。
 

今年10岁的亭亭(中)与父母出席记者会,感谢台大医院医疗团队。
 
    每年台湾新增125个孩子被诊断出「儿童B细胞急性淋巴性白血病」这种癌症,当孩子辛苦熬过近3年的化疗方案,最希望停药后的「毕业考」听到「癌细胞零检出」的结果,却仍有少数孩子等到的结果是「复发」,只剩骨髓移植和细胞治疗两条路可走,要是都走不通,就只剩几个月生命。

    亭亭去年8月确定复发,经服用自费标靶药,残存癌细胞仍不降反升,病情顽强。幸运的是,台大医院今年4月率先成为台湾首家可提供正式临床使用CD19 CAR-T细胞治疗的医学中心,亭亭也成为台湾首例正式接受此疗法的孩子,一家人终于在5月等到了「零检出」的大好消息,6月欢庆10岁生日,今天亲自出席台大特地为她办的记者会时说「谢谢大家帮助我恢复健康。」

    亭亭妈妈回忆,孩子5岁半那年,不明原因发烧到38.5度,烧烧退退了2天。台大医院感染科门诊医师发现亭亭心跳较快且有杂音,建议再看心脏科。当天另一位资深心脏科医师,一眼就看出亭亭脸色和手掌苍白,肝脾肿大,怀疑有血液方面疾病,强烈建议立刻住院;住院详细检查后,亭亭很快就确诊为「B细胞急性淋巴性白血病。」

    台大医院血液肿瘤科主治医师周献堂表示,台湾每年大约有500个孩子罹癌,亭亭的「坏细胞」有比较特别的基因突变,属于较难完全治愈的型别,必须采取最高风险的化疗方案。虽然台湾化疗方案有可媲美先进国家的成功率,766名孩子5年不复发存活率高达86%,但还是有14%孩子会遇到复发。

    台大医院综合诊疗部细胞治疗科主任姚明表示,复发后如果没有做细胞治疗或骨髓移植等积极治疗,只能做症状治疗的话,通常生命就只剩几个月,但在台湾能够负担得起「细胞治疗」的人不多,CD19 CAR-T细胞治疗就要1000多万。

    亭亭妈妈也说,这些治疗连商业医疗保险都没有给付,为了让亭亭治疗,已经卖房改成租屋,加上其他自费标靶药物的花费,总金额是算不清也不敢想。

    周献堂表示,CD19 CAR-T细胞治疗的技术要求非常高,首先要搜集病童自己的T细胞,送到国外药厂的实验室。实验室以基因工程把癌细胞的标靶植入这个细胞,再经过纯化和扩编,再送回台大医院的细胞治疗中心,并且回输到庭庭身上。

    姚明表示,回输之后,必须密切监测并发症,因为治疗过程会清除掉带有CD19基因的B细胞,短期来可能引起「细胞素释放症候群」,这在亭亭也有发生,所幸有控制下来,没侵犯到中枢神经。长期来看,身体不容易产生抗体、免疫球蛋白数量较少,得到细菌和病毒感染的风险较高。亭亭妈妈说,孩子目前每个月要回院打免疫球蛋白,也是自费,但好在有学生保险能补助一些。

    姚明表示,正常T细胞改造后认识了CD19这个标记,理论上只要是属于相同标靶的淋巴癌,无论对成人或儿童都有效,目前较成熟且通过适应症有两种疾病,25岁以下急性血癌和成人顽固型弥漫性大型B细胞淋巴癌,如果发展出其他标记,也可望应用多发性骨髓瘤、急性骨髓性血癌等。周献堂表示,亭亭治疗成功是一个好的开始,未来还有很多疾病可用此技术治疗,希望能帮助到更多儿童和成年人。

    台大医院院长吴明贤表示,2012年,跟亭亭罹患相同疾病的美国小女孩艾蜜莉,率先接受CAR-T细胞治疗。 10年过去,完全康复的艾蜜莉仍健康,台湾也有首例正式受惠于此项疗法的女孩亭亭,这当中的心血已非「十年磨一剑」可形容,在台湾医疗史上是值得纪念的。
 

    台大医院综合诊疗部细胞治疗科主任姚明(左起)、台大医院血液肿瘤科主治医师周献堂、台大医院院长吴明贤、亭亭及其父母。
 

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